“价格这么贵，除了有钱人谁用得上？就当没有这种药吧！” “用钱买命，也得要有钱才行……” “我不是一个好父亲，只能看着孩子慢慢瘫痪，最后死去。” “我在二线城市有两套房，就算卖了也买不起。” …… 一款能拯救幼儿性命的药物经美国FDA批准上市，定价为212万美元，约合人民币1440万元。这是一种对普通家庭而言，价格高到无法接受、也无法理解的药。

小儿脊髓性肌萎缩症是可怕的，它会导致幼儿进行性肌肉无力、瘫痪。未经治疗的婴儿生命极短，大多数在2岁时死亡，在此期间，他们逐渐无法抬头、坐立或翻滚，难以吞咽和呼吸，需要24小时护理。

与日日夜夜照料孩子的劳累相比，更让患者父母感到心寒的是，终于有种药可以救孩子一命，却因价格高昂不得不放弃。“你知道他有办法活，但是你却做不到。”一位患者的妈妈伤心地说道。

孩子无声的求救

家住甘肃省关子镇的老王向广大网友发出了求助，起因是他的女儿在6个月大时被检查出脊髓性肌肉萎缩症。这两年为了治病花费了大量的医疗费，直到19年2月，他们打听到有一种进口药可以让孩子的病症得到有效治疗，高兴之余却又为药费发愁——这种添加救命药，让普通家庭的老王夫妇无力承担。

难道只能眼睁睁看着孩子迈向死亡吗？

德国柏林1岁多的Kian Levi，在他出生后不久便被诊断出患有1型脊髓性肌肉萎缩症，这个类型是在这病中最为严重的。

从Kian Levi6个月大开始，他就不得不服用某种药物，但这些药物始终治标不治本，孩子的寿命也无法预期。美国制药公司研发出一种叫Zolgensma的特效药，让Levi父母看到转机，然而这款肌肉萎缩症的治疗药的药价却让他们望而却步——价格高达210万美元（折合人民币约1440万）！

为什么这药这么贵，让人买不起 小儿脊髓性肌肉萎缩虽是罕见病，但孩子毕竟是父母的心头肉，只要有一丝希望，父母都会想尽办法牢牢抓住！世界上最痛苦的莫过于希望近在眼前，却又遥不可及。一边是患者家属用不起的无奈，一边是药物的研发商居高不下的成本。

脊髓性肌肉萎缩发病率极低，这也就意味着药品无法实现靠量获利，再加上研制开发新药的前期风险，只有极少数财力雄厚的药企愿意投入该项病的研究中，在我国对于这于这类罕见病更是保障有限。此病不在医保范畴，企业如果想要研发此类药物，可谓难关重重。根据美国研发商透露，此类药物研发困难又耗时，可以参考的病理不多，定价在400~500万美元才能维持成本，而Zolgensma在美国定价，已经尽可能压低了。

天价药，虽然扭转了“无药可救“的局面，却也无疑让平凡家庭雪上加霜。研发罕见药物不仅需要投入人力物力，也需要政府在政策方面给予支持和鼓励。针对罕见病，出台相应保险制度以缓解患者家庭财务支出负担，降低患者生存压力。若孩子的生命都快没有了，再好的药也没有价值，小九相信，只要相关问题得到重视，孩子总有治好的那一天。

参考资料：

[1] 《“只有它能救我的孩子”！一岁德国孩童罹患脊髓性肌肉萎缩，医保公司却拒绝支付报销……》. 开元网 . 2019-12-13

[2] 《两岁半女童患上脊髓性肌肉萎缩症，帮帮这对天水父母吧！》.腾讯新闻.2019-11-12

[3] 《1448万元一支！用不起的天价救命药》.健康时报.2019-06-18

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